全球最昂贵的药物!诺华SMA基因工程技术疗法Zolgensma纳入英国医保



威联药交会了解到:新的信息表明,脊髓性肌肉萎缩症基因疗法已被批准纳入国民健康服务(nhs)。


佐尔根斯玛,诺瓦尔玛的脊髓肌肉萎缩症基因疗法,被认为是世界上最昂贵的药物,每剂价格高达179万英镑(合247.25万美元),患者可以通过NHS获得治疗。


在价格方面,NHS英格兰和诺瓦特已经达到了一定的折扣,但具体金额尚未公布。NHS表示,这是“纳税人的公平价格”,并与佐尔根斯玛的制造商诺瓦尔马达成了“里程碑式协议”。


诺华Zolgensma是首个可以进行有效治疗脊髓性肌萎缩的基因工程技术支持疗法。这种疗法将能够表达装载在AAV9病毒主载体中的SMN蛋白的正常发育基因。患者可以通过建立静脉输注来给药。注射的基因会使一些患者表达SMN蛋白,因为他们在体内能否获得持续的时间。


因此,Zolgensma是一款产品主要针对企业不同系统疾病发展问题根源,有一次性治愈自己预期教学活动效果的基因疗法。临床应用研究结果表明,在有症状和无症状的脊髓性肌萎缩症患者中,需要单次输注佐根斯马,这是一种在中国设计的具有临床意义的治疗方法。


根据相关数据进行资料研究分析结果显示,Zolgensma已经在多达37个国家和一个民族发展地区获批,治疗了超过800例患儿,2020年Zolgensma实现了9.2亿美元的销售管理业务工作收入,收入生活水平以及涨幅达到了150%。


脊髓性肌营养不良是一种由于特定基因功能丧失而导致肌力下降的难治性疾病。


据威联药交会了解,外部分析,Zolgensma成功纳入英国医疗保险体系,为英国价格监管机构国家健康与临床优化研究所(NICE)最终批准该药铺平了道路。


早些工作时候,NICE发布了一份发展指南标准草案,建议Zolgensma治疗12个月进行以下的1型脊髓性肌萎缩症婴儿。指导方针草案现在向公众开放,直到2021年4月6日