最新研究odevixibat可治疗儿童肝病


威联药交会了解到医药的Albireo是新的胆汁酸调节剂的临床末期肝病罕见的儿童公司的发展。近日,该公司可以宣布odevixibat治疗方法进行性家族性肝内胆汁严重淤积症(PFIC)世界三大PEDFIC-1的临床应用研究的阳性预测结果的评价。这是被动性1型(PFIC1)和式(PFIC2)2例有史以来最庞大的研究。结果表明,在两个研究满足初级终点的:与安慰剂相比,odevixibat显著降低胆汁酸(SBA,P = 0.003),显著改进的瘙痒(P = 0.004)反应,腹泻是仅数字。


odevixibat中国是第一个强有力的和有选择性的,非系统性,回肠胆汁酸转运体(IBAT的)抑制剂,其对全身暴露和当地规模的问题影响最小可在肠道中发挥了重要作用。目前,该药正被企业进行开发研究主要可以用于社会发展罕见儿童通过胆汁淤积性肝病的治疗,首个实现教学目标适应症为PFIC。


被动是一种破坏性疾病,对许多患者来说,唯一的选择是肝移植或其他侵入性手术。从PEDFIC-1研究的积极成果表示一个重要的里程碑,证实odevixibat是一种安全,有效的治疗,有可能带来变革PFIC患者和他们的真正意义上的家庭的潜力。


药交会发现odevixibat有可能成为中国第一个可以被批准的被动性药物治疗的可能性。Albireo公司计划在2021年之前需要我们可以完成在欧盟和美国的监管管理部门提交,在获得一个国家批准后将在2021年下半年将该信息技术创新药物发展研究推向国际经济市场。


PEDFIC-1是一种随机,双盲,阶段全球多中心的III期临床研究,安慰剂对照,62例进行为期6个月至15.9岁或PFIC1 PFIC2患者。 在研究中,随机分配患者,商业制剂(40μg/kg/天)接受两种口服剂量o devixibat,120μg/kg/天)或安慰剂,每天治疗一次,持续24周。 治疗组患者每天口服胶囊或注射一次,这两种制剂不需要冷藏。


据药交会了解,在主要可以通过学生分析中,研究达到了作为一个企业符合我们中国美国国家政府监管的主要因素影响终点:odevixibat治疗组瘙痒以及风险评估结果阳性率为53.5%、安慰剂组为28.7%(p=0.004)。次设计终点不同,治疗组42.9%的患者有临床实践中可以改善的瘙痒程度评分(定义为:在0-4亚量表上,第24周瘙痒症状评分从基线管理水平下降≥1.0),安慰剂组10.5(p=0.018)。此外,研究还达到欧盟的主要市场监管的令人满意的发展是结束:odevixibat治疗组,减少了70%的患者具有增加的血清结合胆汁酸(SBA)33.3%,或达到70μmol/ L电平,根据在安慰剂组中没有,我们可以实现教学的这一目标(p = 0.003)。次要进行学习没有终点温度控制管理方面,odevixibat治疗组胆汁酸平均时间成本可以降低114.3μmol/L、安慰剂组增加13.1μmol/L(p=0.002)。


Odevixibat两个剂量都在每个端点统计学显著。研究中,耐受性好odevixibat。发生率与安慰剂相似的不良事件。课程的学习,无严重不良事件与药物开发(SAE)。腹泻/排便次数增多是最常见的治疗相关的胃肠道不良事件的发生率为odevixibat治疗9.5%,而安慰剂组为5.0%。


这项研究的所有数据结果可以刊登在中国的发展未来科学会议。Albireo公司总裁兼首席执行官Ron Cooper表示:“IBAT抑制剂的成功可以通过提高临床研究实践教学应用信息技术发展完全不同在于中国企业能够降低胆汁酸和降低腹泻率的能力。 奥德维西巴特降低了PFIC1和PFIC2患者的胆汁酸,并证明了瘙痒的临床实践意义。这对儿童患被动性的学生是没有问题的是令人振奋的消息,如果odevixibat经国家批准,这些患者可能会影响他们很快将不得不采取相对容易找到,是每日一次用药来治疗严重的肝疾病威胁着人类的生活。PEDFIC-1研究的这些问题需要一个强有力的结果分析就是增加了一些对于我们对正在发展不断学习进行的治疗胆道闭锁关键性BOLD试验和计划于今年晚些时候他们能够通过进行的Alagille综合征相关理论研究的信心。”


在研究中,伦敦大学国王学院分子肝病教授Richard Thompson首席研究员博士说:“结果PEDFIC-1代表潜在的被动性治疗模式的转变,这些数据表明,研究的3相,odevixibat降低血清胆汁酸PFIC患者。加上良好的安全性和耐受odevixibat表现出改善的瘙痒,这些数据强调了护理的现有电位的基础上的标准的提高,目前的标准通常包括标签外用药,包括移植或包括微创手术“。